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全球首个长效C5剂!Alexion公司每周一次Ultomiris皮

发布人: 菠菜导航 来源: 菠菜导航推荐 发布时间: 2020-06-27 13:30

  Ultomiris是第一个也是唯一一个长效C5补体剂,目前已上市剂型为静脉注射(IV)制剂。在美国、欧盟、日本,Ultomiris已被批准用于PNH患者的治疗。在美国,Ultomiris还被批准用于治疗型溶血性尿毒综合征(aHUS)和儿科(年龄≥1个月)患者,以补体介导的血栓性微血管病(TMA)。在患者中,每8周静脉给药一次;在体重<20公斤的儿科患者中,每4周静脉给药一次。Ultomiris剂量根据体重进行调整,每次静脉给药的

  每周一次Ultomiris SC制剂通过两个特别设计的、患者友好的设备给药,这些装置贴在身体上,可以通过按下按钮进行皮下注射。这些设备可以同时使用,也可以顺序使用;同时使用时,可以在大约10分钟内不用手持提供足量的Ultomiris SC。其中,SmartDose设备先前已被美国FDA批准用于另一种疗法,该设备是一种包含一个预充药筒的一次性使用设备,与West Pharmaceutical Services公司合作开发,旨在为患者提供更灵活的Ultomiris治疗方案。

  此次公布的是一项正在进行的全球性、随机、标签、平行组、多中心III期研究,共入组了136例临床稳定、且在研究开始前已接受C5补体剂Soliris(eculizumab,每2周静脉输注一次)治疗至少3个月的PNH患者,主要目的是评估Ultomiris SC制剂与Ultomiris IV制剂的药代动力学(PK)非劣效性,采用第71天Ultomiris血清谷浓度进行评价。次要终点包括:安全性、免疫原性、PK/PD、生活质量、设备性能、疗效评价措施等。

  研究中,患者按体重进行分组(>40公斤至<60公斤,≥60公斤至<100公斤),然后以2:1比例随机分配,接受Ultomiris SC或Ultomiris IV。所有患者在第1天接受初始IV负荷剂量。第15天,Ultomiris SC组患者开始接受每周一次Ultomiris SC固定剂量的给药,Ultomiris IV组患者接受已批准的基于体重的IV剂量的单次输注。

  结果显示,研究达到了主要终点:在治疗第71天,Ultomiris SC制剂在药代动力学(PK)方面非劣效于Ultomiris IV制剂(血清Ultomiris谷浓度-Crough的非劣效性p<0.0001)。所有患者的血清游离C5浓度均维持在目标阈值以下,平均乳酸脱氢酶(LDH)水平保持稳定在正常上限以下。71天随机治疗期的初步安全性数据与Ultomiris已知的安全性资料一致,没有任何意外的安全性发现。两组均没有发生导致停药的不良事件。没有报告严重的不良反应或脑膜炎球菌病例,也没有发现抗药抗体。

  在完成该研究71天随机对照治疗期的135例患者中,除1例患者外,其余所有患者均选择进入Ultomiris SC扩展期,接受每周一次Ultomiris SC治疗,最多持续额外182周。扩展期将提供12个月的安全数据,用于向监管机构提交监管文件,目前预计将在2021年第三季度提交,以满足该组合设备备案的所有监管要求。

  目前,该研究正在进行。在完成研究之后,包括按照与美国FDA的协议收集12个月的安全数据,Alexion公司预计将于2021年第三季度在美国和欧盟提交Ultomiris SC制剂和设备组合产品治疗PNH和型溶血性尿毒综合征(aHUS)的上市申请。

  Alexion执行副总裁兼研发主管John Orloff医学博士表示:“这些数据表明,皮下注射制剂Ultomiris可以提供与静脉注射制剂相同的即时、完全和持续的补体益处,同时也可为那些宁愿自己给药的患者提供一种额外的治疗选择。皮下注射Ultomiris通过一种快速、方便患者使用的给药装置递送药物,是Alexion持续致力于为患者创新的一个例子。这款药物-设备组合产品,有潜力成为治疗PNH和AHU的第一个皮下治疗选择,同时有潜力改善患者的生活质量。”

  Ultomiris是一种长效C5补体剂,能人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗4种超级罕见病,分别为:PNH、型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性型重症肌无力(gMG)、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

  目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司超过80%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2019年的全球销售额达到了39.46亿美元。业界预测,2019年8月批准的NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

  除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,该药在美国、日本、欧美已被批准治疗PNH适应症,在美国还被批准治疗aHUS。在2019年,Ultomiris的销售额达到了3.39亿美元。

  Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

  业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。

  医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。

  目前,Alexion公司也正在评估Ultomiris和Soliris治疗新型冠状病毒肺炎(COVID-19)患者中过度激活的炎症反应。(生物谷

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